La thérapie génique offre de l’espoir pour le glaucome et la DMLA
Résumé: Une nouvelle thérapie génique a montré un grand potentiel pour le traitement du glaucome, une maladie qui peut entraîner une perte de la vue. Cette thérapie protège les cellules ganglionnaires de la rétine, essentielles à la vision, et améliore leur fonction dans les modèles animaux de glaucome. Elle améliore également la production d’énergie dans les cellules rétiniennes humaines, ce qui pourrait prévenir d’autres dommages. Cette thérapie offre une approche nouvelle et prometteuse pour traiter une maladie qui touche des millions de personnes dans le monde.
Faits essentiels:
- La thérapie génique protège les cellules rétiniennes et améliore leur fonction dans le glaucome.
- La thérapie stimule l’activité mitochondriale, augmentant la production d’énergie dans les cellules.
- Cela pourrait offrir une option de traitement plus efficace pour les patients atteints de glaucome.
Source: TCD
Des scientifiques du Trinity College de Dublin ont développé une thérapie génique très prometteuse pour traiter le glaucome, une maladie oculaire invalidante qui peut entraîner une perte totale de la vision et qui touche environ 80 millions de personnes dans le monde.
L’équipe avait précédemment montré que sa thérapie était prometteuse dans le traitement de la dégénérescence maculaire sèche liée à l’âge (DMLA).
Les scientifiques viennent de publier leurs recherches dans la Journal international de génétique moléculaire. Leurs travaux montrent comment la thérapie génique a conféré des bénéfices significatifs dans des modèles animaux et dans des cellules humaines dérivées de personnes atteintes de glaucome.
Plus précisément, la thérapie a protégé les « cellules ganglionnaires de la rétine » (RGC) clés qui jouent un rôle important dans la vision et a amélioré leur fonction dans un modèle animal de glaucome. Dans les cellules rétiniennes humaines, l’administration de la thérapie génique a augmenté la consommation d’oxygène et la production d’ATP (énergie), indiquant une amélioration des performances cellulaires.
La première auteure de l’article de recherche publié, le Dr Sophia Millington-Ward, chercheuse à la faculté de génétique et de microbiologie de Trinity, a déclaré : « Le glaucome est un groupe complexe de neuropathies optiques et l’une des principales causes de cécité. En Europe, environ 1 personne sur 30 âgée de 40 à 80 ans souffre de glaucome, et ce chiffre atteint 1 sur 10 chez les personnes de plus de 90 ans. Il s’agit donc d’une maladie très courante qui nécessite de toute urgence de nouvelles options de traitement. »
« Il s’agit d’une maladie multifactorielle qui comporte de nombreux facteurs de risque différents, ce qui ajoute à la complexité du traitement. Les traitements actuels du glaucome se concentrent sur l’utilisation de gouttes oculaires topiques, la chirurgie ou la thérapie au laser, mais les résultats sont variables, certains patients ne répondant pas au traitement et/ou souffrant d’effets secondaires graves. »
« Le besoin de meilleures options de traitement nous a inspiré et motivé à continuer de développer des thérapies géniques, et nous sommes ravis des promesses qu’elles représentent. »
La nouvelle thérapie génique utilise un virus approuvé pour administrer un gène amélioré (eNdi1) développé par l’équipe de Trinity. La thérapie a été conçue dans le but de stimuler l’activité mitochondriale (les mitochondries sont des « générateurs d’énergie cellulaire » responsables de la production d’ATP) et de réduire les espèces réactives de l’oxygène nocives.
Jane Farrar, professeure de recherche à l’École de génétique et de microbiologie de Trinity, est l’auteure principale de l’article de recherche publié. Elle a ajouté :
« Le développement de thérapies géniques largement applicables à un grand nombre de patients est particulièrement important, compte tenu des coûts de développement élevés associés à chaque thérapie. Nous avons ici mis en évidence que cette thérapie a un réel potentiel pour stimuler la fonction mitochondriale dans le glaucome. »
La traduction des études vers la clinique et les patients, tout en impliquant de nombreuses étapes supplémentaires, constitue le prochain objectif.
Sur la base de ces réalisations fondamentales et d’autres, l’équipe Trinity – en collaboration avec Loretto Callaghan – a récemment fondé Vzarii Therapeutics pour accélérer le développement futur des thérapies géniques contre la DMLA sèche et le glaucome en vue d’essais cliniques sur l’homme.
À propos de cette actualité sur la recherche en génétique et neurosciences visuelles
Auteur: Thomas Deane
Source: TCD
Contact: Thomas Deane – TCD
Image: L’image est créditée à Neuroscience News
Recherche originale : Accès libre.
«La thérapie AAV-NDI1 offre un avantage significatif aux modèles murins et cellulaires du glaucome » par Sophia Millington-Ward et al. Journal international des sciences moléculaires
Abstrait
La thérapie AAV-NDI1 apporte un bénéfice significatif aux modèles murins et cellulaires du glaucome
Le glaucome, l’une des principales causes de cécité, est une maladie multifactorielle qui entraîne une perte progressive des cellules ganglionnaires de la rétine (CGR) et de la vision. Les interventions thérapeutiques visant à réduire l’hypertension oculaire ne sont pas toujours efficaces. Les caractéristiques émergentes du glaucome comprennent un dysfonctionnement mitochondrial et un stress oxydatif.
Dans l’étude actuelle, la thérapie génique basée sur NDI1, qui améliore la fonction mitochondriale et réduit les espèces réactives de l’oxygène, a été administrée par voie intraoculaire via un vecteur viral adéno-associé (AAV).
Cette thérapie AAV-NDI1 a protégé les RGC de la mort cellulaire chez les sujets traités (1552,4 ± 994,0 RGC/mm2) par rapport aux yeux témoins (1184,4 ± 978,4 RGC/mm2, p
Les réponses photonégatives (PhNR) des RGC ont également été améliorées dans les yeux traités (6,4 ± 3,3 µV) par rapport aux yeux témoins (5,0 ± 3,1 µV, p
De même, la thérapie NDI1 a protégé de manière significative H2O2– cellules LC porcines primaires isolées du stress oxydatif.
Cette étude met en évidence l’utilité potentielle des thérapies NDI1 et les bénéfices de l’amélioration de la fonction mitochondriale dans le traitement du glaucome.
