La thérapie cellulaire en Chine redonne espoir aux enfants atteints de lupus
15 octobre 2024
HANGZHOU – Des médecins de Hangzhou, dans la province du Zhejiang, ont mené à bien la plus grande étude clinique au monde sur l’utilisation de la thérapie cellulaire CAR-T pour traiter les enfants atteints de lupus érythémateux disséminé.
L’étude a vu 20 enfants atteints de la maladie auto-immune traités avec cette nouvelle thérapie, ouvrant la voie à une application plus large.
Mao Jianhua, vice-président de l’hôpital pour enfants affilié à l’école de médecine de l’université du Zhejiang et chef du centre de néphrologie-urologie de l’hôpital, a déclaré récemment lors d’une interview que les symptômes des 20 patients s’étaient atténués après le traitement et qu’ils avaient arrêté le traitement. utilisation de stéroïdes et autres immunosuppresseurs régulièrement prescrits pour la maladie.
« Il s’agit jusqu’à présent de la plus grande étude de cohorte au monde dans ce domaine, et les résultats ont renforcé notre confiance dans l’utilisation du CAR-T pour traiter d’autres maladies auto-immunes », a-t-il déclaré.
Le lupus est une maladie auto-immune potentiellement mortelle qui peut provoquer une inflammation généralisée et des lésions tissulaires dans n’importe quelle partie du corps, généralement le foie, les reins, la peau et les articulations. Les enfants patients ont tendance à présenter des conditions encore plus compliquées que les adultes.
La première patiente impliquée dans l’étude était une jeune fille de 12 ans à qui on avait diagnostiqué un lupus il y a trois ans et qui prenait régulièrement des médicaments qui suppriment largement le système immunitaire. Mais début février, on a découvert qu’elle présentait des taux extrêmement élevés de protéines urinaires pouvant entraîner une insuffisance rénale.
Étant donné que les interventions courantes n’avaient pas fonctionné, il a été conseillé au jeune patient de s’inscrire à un programme clinique axé sur la thérapie CAR-T pour les patients atteints de lupus, en cours depuis le début de cette année.
Selon Mao, la thérapie CAR-T fonctionne en extrayant les lymphocytes T du sang d’un patient et en les modifiant génétiquement afin qu’ils puissent identifier et attaquer les cellules malades ciblées après avoir été réinjectées dans le corps. Cette thérapie a été utilisée pour la première fois pour traiter les cancers du sang, et les chercheurs l’ont expérimentée dans d’autres domaines.
La jeune fille a été inscrite au programme le 8 février et, le 12 mars, des cellules modifiées avaient été infusées dans son corps. Environ deux semaines plus tard, la jeune fille a vu ses taux de protéines urinaires diminuer considérablement et aucune nouvelle éruption cutanée ni ulcère buccal n’est apparu.
He Xue, médecin en chef du centre, a déclaré mardi que la jeune fille ne présentait désormais pratiquement aucun symptôme de la maladie. Ses éruptions cutanées et les niveaux élevés de protéines dans ses urines ont diminué et elle est retournée à l’école en septembre.
Les 20 patients comprennent 16 filles et quatre garçons âgés de 6 à 19 ans, dont la durée de la maladie varie de quatre mois à 11 ans. Certains d’entre eux sont venus d’aussi loin que les régions autonomes ouïgoures du Ningxia Hui et du Xinjiang pour se faire soigner à l’hôpital.
Selon He, les cinq premiers patients ont constaté de grandes améliorations, notamment une réduction des protéines urinaires et de la créatinine sanguine, ainsi que la disparition d’éruptions cutanées graves.
« Les 15 cas restants nécessitent des observations de suivi plus longues, mais jusqu’à présent, ils ont tous montré des signes d’amélioration sur tous les indicateurs », a-t-elle déclaré.
Mao a ajouté qu’aucun patient n’a montré de signes de réactions allergiques. Alors que trois d’entre eux présentaient des symptômes neurologiques légers à modérés, ils se sont rapidement rétablis après un traitement ciblé.
Grâce à cette technologie, une patiente lupique de 16 ans, qui doit suivre un régime strict depuis le diagnostic il y a quatre ans, a déclaré qu’elle pouvait enfin savourer un somptueux repas.
« Les médicaments ordinaires ont un goût très amer et sont difficiles à avaler, et mon plus grand souhait était d’arrêter de prendre des médicaments », a-t-elle déclaré.
Un garçon de 15 ans impliqué dans l’étude a déclaré que ses éruptions cutanées avaient disparu environ deux semaines après les injections de cellules.
«J’avais la nausée et j’étais malade à chaque fois que je prenais des médicaments», a-t-il déclaré. « Cela fait près de quatre ans que je mange des aliments fades et strictement sélectionnés, et l’un de mes plus grands souhaits est de me faire plaisir avec des gourmandises. »
Mao a déclaré : « Le lupus a non seulement apporté des souffrances physiques à ces enfants, mais les a également confinés à divers problèmes, tels que la prise de médicaments à long terme, des visites de suivi fréquentes et des restrictions alimentaires. Le traitement leur a inculqué le désir d’une vie meilleure, car ils se sentent désormais mieux physiquement et ont un meilleur appétit.
Mao et son équipe prévoient de lancer ce mois-ci une autre étude visant à collecter des lymphocytes T auprès de donneurs sains, à les modifier et à les amplifier pour produire une thérapie cellulaire prête à l’emploi. Cette approche devrait permettre aux patients lupiques dont les lymphocytes T ne sont pas admissibles à une modification d’accéder au traitement avancé.
Il a ajouté qu’à partir de juillet, son équipe a commencé à recruter des patients atteints de deux autres maladies auto-immunes : les vascularites associées aux anticorps cytoplasmiques anti-neutrophiles et le syndrome néphrotique multirésistant et résistant aux stéroïdes.
« Notre objectif est d’appliquer la technologie non seulement au lupus, mais également à d’autres maladies graves afin que davantage de patients puissent voir de l’espoir », a-t-il déclaré.
