Le deuxième médicament contre la maladie d’Alzheimer rejeté par le NICE le jour même de son approbation au Royaume-Uni

Le 23 octobre 2024, l’Agence de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA) a approuvé l’anticorps monoclonal (mAb) anti-amyloïde bêta (Aβ) Kisunla d’Eli Lilly pour le traitement des patients atteints de troubles cognitifs légers (MCI) ou de la maladie d’Alzheimer légère en Grande-Bretagne. . Cependant, le jour même de son approbation, le National Institute for Health and Care Excellence (NICE) a annoncé que, dans un premier temps, il ne couvrirait pas Kisunla pour une utilisation dans le National Health Service (NHS) du Royaume-Uni en raison d’un risque défavorable. -profil d’avantages et faible rapport coût-efficacité.

Bien que décevante pour de nombreux patients atteints de la maladie d’Alzheimer, la décision du NICE n’était pas inattendue. C’est la deuxième fois en 2024 que le jour même où la MHRA approuvait un nouveau traitement de fond pour la maladie d’Alzheimer, la recommandation initiale du NICE était de ne pas recommander le médicament sur le NHS. En août 2024, le mAb anti-Aβ Leqembi d’Eisai/Biogen est devenu le premier DMT à être approuvé pour le MCI et la maladie d’Alzheimer légère au Royaume-Uni, mais il n’est actuellement pas recommandé par le NICE en raison d’un manque de rentabilité et de problèmes de sécurité. .

L’approbation de Kisunla était basée sur les données de l’essai de phase III TRAILBLAZER-ALZ 2. Les patients traités par Kisunla ont démontré un déclin cognitif et fonctionnel ralenti de 35 % par rapport aux patients traités par placebo après 18 mois, tel que mesuré par le critère d’évaluation principal, l’échelle intégrée d’évaluation de la maladie d’Alzheimer. Dans l’essai pivot de phase III de Leqembi (Clarity AD), il a réduit le déclin clinique de 27 % par rapport au placebo à 18 mois, tel que mesuré par le critère d’évaluation principal, l’évaluation clinique de la démence-somme des cases. Bien que ces DMT constituent une avancée majeure sur le marché de la maladie d’Alzheimer, l’ampleur de leur effet est modeste. En tant que tel, l’incertitude demeure parmi les médecins et les régulateurs quant à savoir s’il s’agit d’une réduction suffisamment importante pour que les patients remarquent une réelle différence dans leur cognition pour justifier le coût du traitement. Aux États-Unis, où les deux médicaments sont commercialisés, le coût annuel du traitement est d’environ 25 000 dollars pour Leqembi et 36 000 dollars pour Kisunla, selon la base de données de prix POLI de GlobalData. En outre, un effet secondaire connu de la classe de médicaments anti-Aβ mAb est le développement d’anomalies d’imagerie liées à l’amyloïde (ARIA), y compris les ARIA liées à un œdème vasogénique sous-jacent (ARIA-E). Pour Kisunla dans TRAILBLAZER-ALZ 2, le taux d’ARIA-E était de 24,0 % et le taux d’ARIA-E symptomatique était de 6,1 %. Leqembi a l’avantage, puisque le taux d’ARIA-E dans Clarity AD était de 12,5 % et le taux d’ARIA-E symptomatique était de 2,8 %. Pour surveiller le risque d’ARIA, une imagerie par résonance magnétique (IRM) est nécessaire avant le traitement, et d’autres IRM sont recommandées avant les perfusions ultérieures, ce qui augmente le coût global du traitement.

Il est important de noter que les décisions du NICE concernant les deux médicaments ne sont pas définitives. Le NICE avait demandé des preuves supplémentaires concernant l’ampleur et les bénéfices des effets des médicaments et quels seraient les coûts globaux. Ceci est particulièrement important à comprendre pour Kisunla, car ce médicament n’est pas conçu pour être pris indéfiniment, des questions demeurent donc concernant la durée moyenne du traitement avec le médicament et ce qui se passe une fois le traitement arrêté. Cependant, cela signifie que le coût total du traitement à vie pour Kisunla pourrait être nettement moins cher que pour Leqembi. Une étude de sécurité post-autorisation a été prévue par la MHRA pour évaluer les effets à long terme des médicaments. Une expérience supplémentaire du monde réel, en particulier aux États-Unis, où Leqembi et Kisunla ont été approuvés et sont prescrits, sera également cruciale pour le succès des deux médicaments.

Entreprise leader en matière de données et d’analyses Données globales prévoit que sur les huit principaux marchés pharmaceutiques (États-Unis, France, Allemagne, Italie, Espagne, Royaume-Uni, Japon et Chine), Leqembi et Kisunla pourraient générer des ventes d’environ 3,5 milliards de dollars et 2,0 milliards de dollars, respectivement, en 2030.