Adoption des évaluations économiques de la santé parallèlement aux essais cliniques en Australie : une étude observationnelle | Essais
Sur les 9 251 essais cliniques randomisés menés par l’Australie et identifiés dans ANZCTR et ClinicalTrials.gov, 11 % proposaient une évaluation économique de la santé. Sur les 227 essais menés par les réseaux ACTA, 43 % proposaient une évaluation économique de la santé, soit près de quatre fois la proportion (11 %) de tous les essais comportant une évaluation économique de la santé. Nous avons identifié 324 essais terminés en soins de courte durée (y compris des essais en médecine d’urgence, en soins intensifs, en blessures et en chirurgie), dont 38 étaient des essais du réseau ACTA. Environ 16 % des essais de soins aigus terminés proposaient une évaluation économique de la santé, tandis que 53 % des essais de soins aigus du réseau ACTA proposaient une évaluation économique de la santé. Les essais en soins aigus financés par des organismes gouvernementaux étaient significativement plus susceptibles de proposer et de publier une évaluation économique de la santé que les essais financés par d’autres sources, après ajustement en fonction de la phase, de l’année d’enregistrement, du type de promoteur principal et du comparateur.
Le recours aux évaluations économiques de la santé parallèlement aux essais menés par l’Australie augmente au fil du temps (9 % en 2005-2011 à 18 % en 2019-2023), conformément au rôle de plus en plus important des données économiques dans la gestion du système de santé. Cependant, la plupart (89 %) des essais interventionnels randomisés menés en Australie n’incluaient pas d’évaluation économique de la santé. Bien que les essais de phase 3 représentaient la plus grande proportion (13 %) d’essais non médicamenteux avec une évaluation économique de la santé, cela reste un domaine de croissance. Les essais de phase 3 représentent un moment opportun pour générer des preuves économiques d’une intervention avant son introduction sur le marché. Même les essais cliniques présentant des différences non significatives d’efficacité entre les interventions bénéficieraient d’une évaluation économique de la santé, car les résultats pourraient révéler une opportunité de réduire les coûts sans avoir d’impact sur les résultats pour les patients. Non seulement les évaluations économiques de la santé peuvent établir des preuves de nouvelles interventions rentables, mais elles peuvent également éclairer le désinvestissement d’interventions coûteuses qui ne génèrent pas de gains en matière de santé.
Une capacité accrue à mener des évaluations économiques de la santé parallèlement aux essais cliniques peut garantir l’investissement et la mise en œuvre d’interventions fondées sur des données probantes qui maximisent la valeur. Cependant, nous ne savons pas encore dans quelle mesure les résultats des essais se traduisent en pratique courante. Les stratégies de mise en œuvre, les résultats et les coûts sont rarement mesurés dans les essais cliniques [7]ce qui limite notre compréhension de la manière de mettre en pratique efficacement les résultats des essais cliniques. Nous avons identifié deux essais en soins aigus évaluant le rapport coût-efficacité des stratégies de mise en œuvre [27, 28]. Rendre compte des stratégies de mise en œuvre utilisées dans les essais cliniques et aligner ces stratégies sur les résultats et les coûts de mise en œuvre peuvent accélérer le processus d’application de la recherche en établissant la valeur de la mise en œuvre des interventions dans un contexte local. Cela peut être particulièrement important dans des contextes, tels que les soins de courte durée, où les dépenses sont élevées et où la création de gains d’efficacité peut avoir un impact substantiel.
Systèmes de santé mondiaux, y compris au Royaume-Uni [29] et l’Australie [30]reconnaissent de plus en plus l’importance d’investir dans la recherche sur les essais cliniques et de renforcer les capacités locales pour mener des essais cliniques. Les organismes gouvernementaux étaient les principaux bailleurs de fonds des essais sur les soins aigus menés par l’Australie (26 %) et des essais sur les soins aigus du réseau ACTA (74 %), et les essais sur les soins aigus financés par les organismes gouvernementaux étaient significativement plus susceptibles de proposer et de publier une évaluation économique de la santé. que les essais en soins aigus financés par d’autres sources. La proportion d’essais terminés sur les soins de courte durée du réseau ACTA avec une proposition d’évaluation économique de la santé était plus de trois fois supérieure à celle de tous les essais sur les soins de courte durée (53 % contre 16 %). Les essais cliniques lancés par des chercheurs, approuvés ou menés par des réseaux d’essais cliniques, jouent un rôle essentiel en abordant des questions de recherche cliniquement pertinentes, en influençant les lignes directrices de pratique, en identifiant des interventions ou des modèles de soins qui améliorent la sécurité et la qualité et en déterminant des stratégies pratiques pour une utilisation plus efficace des ressources. [6]. Continuer à investir dans des réseaux d’essais cliniques qui soutiennent le financement d’un économiste de la santé ou d’une évaluation économique de la santé peut être particulièrement utile pour tirer parti des capacités existantes en matière d’évaluations économiques de la santé et accroître le recours aux évaluations économiques de la santé parallèlement aux essais.
Les résultats des évaluations économiques de la santé deviennent de plus en plus importants à mesure que les budgets et les ressources sont limités et que les priorités évoluent pour répondre aux problèmes urgents de santé et de protection sociale. Les systèmes de santé financés par des fonds publics et privés, ainsi que les organismes nationaux de décision et les bailleurs de fonds au niveau local, doivent justifier les investissements dans des interventions, des technologies ou des programmes particuliers plutôt que dans d’autres. [31, 32]. De même, les décideurs du système de santé, les décideurs politiques et les bailleurs de fonds bénéficient d’informations qui justifient le désinvestissement dans des interventions coûteuses mais qui ne génèrent pas de gains adéquats en matière de santé. Les évaluations économiques de la santé ainsi que les essais cliniques sont importants pour améliorer les décisions d’adoption initiales, examiner le rapport coût-efficacité des interventions, répondre aux exigences des organismes de réglementation et influencer les décisions de remboursement des nouvelles technologies médicales. [9]. Bien que les évaluations économiques de la santé constituent une composante essentielle des évaluations des technologies de la santé, comme au Royaume-Uni [33]Canada [34]et l’Australie [35]ces évaluations sont souvent des évaluations modélisées basées sur des essais menés ailleurs. Les évaluations économiques basées sur des modèles utilisent des données provenant de registres ou de la littérature plutôt que des données au niveau des patients pour estimer les coûts ou l’efficacité. Les évaluations économiques de la santé parallèlement aux essais cliniques permettent de prendre en compte à la fois la valeur économique et l’efficacité des thérapies dans le contexte local en accédant à des données au niveau individuel. Cela permet de réaliser des estimations moins biaisées et plus robustes. [36] et, par conséquent, semble être le plus susceptible de guider l’élaboration des politiques. Renforcer la capacité et la volonté des chercheurs en essais cliniques d’intégrer les évaluations économiques de la santé aux essais cliniques peut donc garantir l’investissement et la mise en œuvre d’interventions fondées sur des données probantes dans le contexte local qui maximisent la valeur, c’est-à-dire réduisent ou minimisent les coûts et améliorent ou maintiennent la santé. résultats.
Forces et limites
Cette étude observationnelle a utilisé une recherche systématique dans deux registres d’essais cliniques, ainsi qu’une enquête sur les réseaux d’essais cliniques, pour capturer tous les essais cliniques menés par l’Australie. Les deux types de données nous ont permis de corroborer un type de données avec l’autre et de garantir que tous les essais pertinents étaient inclus dans l’analyse. Nous avons également validé nos résultats en effectuant une analyse de sous-groupes d’essais terminés sur les soins de courte durée, qui ont montré des résultats similaires à l’analyse de tous les essais menés par l’Australie. Nous avons recherché des évaluations économiques de la santé publiées sur des essais en soins aigus sur Google, ainsi que dans des bases de données universitaires, car certains essais financés par des agences gouvernementales ne sont pas tenus de publier leurs résultats dans la littérature universitaire. Nous avons également publié du code open source pour améliorer la réplicabilité des résultats et l’application de ces méthodes à d’autres questions de recherche ([13]; Fichier supplémentaire 2).
La synthèse des données dans deux registres a posé certains défis. Premièrement, les essais répertoriés comme phase 2/3 dans l’ANZCTR ont été inclus dans l’analyse malgré le fait que les études de phase 2 n’incluent généralement pas d’évaluation économique de la santé. L’inclusion de la phase 2/3 signifiait que nous avions peut-être inclus des essais qui n’étaient pas adaptés à une évaluation économique de la santé (par exemple, petite taille d’échantillon ou résultats erronés). Cependant, les essais de phase 3/4 et de phase 4 présentaient une proportion similaire (6 à 8 %) d’essais avec une évaluation économique de la santé par rapport à la phase 2/3 (8 %), nous ne pensons donc pas que cela ait considérablement faussé nos résultats. Deuxièmement, les enregistrements d’essais ont été systématiquement recherchés avec des mots-clés liés à l’économie. Il est possible que l’enregistrement n’indique aucun résultat ou méthode économique, mais qu’une évaluation économique ait été prévue. Il est également possible que l’enregistrement ait indiqué un résultat économique dans le bref résumé sans intention de procéder à une analyse économique. Cependant, nous avons validé les résultats en effectuant une analyse de sous-groupes d’essais sur les soins de courte durée, qui ont donné des résultats similaires à ceux de l’analyse de tous les essais. Enfin, l’analyse s’est appuyée sur le fait que les promoteurs des essais rapportaient avec précision et mettaient régulièrement à jour l’enregistrement. Par exemple, il est possible que de nombreux essais de phase N/a soient des essais pilotes ou de faisabilité, mais les exclure aurait exclu tous les essais non médicamenteux. Nous pensons donc que l’approche adoptée pour cette étude observationnelle était robuste et valide.
