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Un garçon de DC est le premier à bénéficier d’une thérapie génique – NBC4 Washington

Un garçon de 12 ans qui souffre de douleurs débilitantes dues à la drépanocytose est devenu le premier patient aux États-Unis à subir une thérapie génique nouvellement approuvée.

Kendric Cromer est soigné à l’hôpital national pour enfants de Washington. D’ici l’année prochaine, il aura une chance de devenir la première personne guérie de la drépanocytose grâce à la thérapie génique.

News4 s’est entretenu avec Kendric et sa famille au sujet du traitement qui pourrait transformer les soins dispensés à des milliers de personnes.

Sa mère, Deb Cromer, a été aux côtés de son fils lors de chaque séjour à l’hôpital et de chaque épisode douloureux. Elle a dit qu’elle avait plus d’espoir que jamais.

« Voir la lumière au bout du tunnel et savoir que notre enfant est le premier à en faire l’expérience en dehors de la recherche – savoir que c’est sûr et que les médecins ici y croient. J’irais au bout du monde pour m’assurer qu’il était guéri. Il n’y a rien que je ne ferais pas pour mon fils, mais cela me rend fière », a-t-elle déclaré.

Kendric a passé sa vie dans la souffrance quotidienne.

« Quand j’ai mal, je ne peux pas faire de sport avec mes amis, je ne peux pas passer du temps avec eux, je ne peux pas faire de vélo. La plupart du temps, c’est tout simplement trop douloureux à gérer », a-t-il déclaré.

« Entendre votre fils crier de douleur et dire : « Maman, les requins me mordent ! » est l’un des sentiments les plus obsédants », a déclaré sa mère.

Mais grâce à une thérapie génique nouvellement approuvée, Kendric est le premier patient à suivre un traitement qui pourrait guérir la maladie.

Aux États-Unis, 100 000 personnes vivent avec la drépanocytose, dont la majorité sont afro-américaines et latino-américaines.

Le Dr Andrew Campbell se spécialise dans le traitement des troubles génétiques du sang et est le médecin de Kendric au Children’s National.

« La douleur est la marque de cette condition. Mais avec le temps, cela peut affecter différents organes », a-t-il déclaré.

Voici comment fonctionne le traitement par thérapie génique contre la drépanocytose

Kendric a commencé le processus d’extraction de ses cellules souches de moelle osseuse il y a quelques semaines. Ces cellules se trouvent maintenant dans un laboratoire, où elles seront génétiquement modifiées puis réinjectées dans son corps.

« Le patient reçoit ensuite une chimiothérapie, ce qui permet à la moelle osseuse d’être en quelque sorte anéantie et de se développer pour accepter les cellules souches modifiées bénéficiant de la thérapie génique », a déclaré Campbell. « Donc, l’idée est que vous vous promenez simplement en permettant à vos cellules souches grâce à la thérapie génique de travailler pour vous. »

Le processus sera à la fois douloureux et coûteux. L’assurance de Kendric couvre les frais. Les Cromer espèrent que cela apportera enfin un certain soulagement.

« Imaginez prendre soin d’un nouveau-né pendant 12 ans, parce que c’est un peu à cela que ça ressemble », a déclaré Deb Cromer.

Le traitement demandera beaucoup de travail. Tous les hôpitaux n’auront pas la capacité de le fournir et ceux qui le feront seront limités quant au nombre de patients à qui ils pourront le donner.

Le Children’s National compte actuellement 1 500 patients atteints de drépanocytose. Ils ne pourront soigner que 10 patients par an, a déclaré Campbell.

News4 a demandé à Kendric quelle serait la première chose qu’il ferait une fois qu’il ne souffrirait plus.

«Je vais dehors et je fais tout un tas de bêtises avec mes amis», dit-il, comme le ferait un garçon de 12 ans.

Il a dit qu’il voulait lutter avec ses amis et cousins ​​et apprendre à nager.


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