Rectify Pharma annonce un modulateur fonctionnel positif

RTY-694 est un puissant modulateur fonctionnel positif (PFM) ABCB4/BSEP actif par voie orale qui améliore la composition biliaire et améliore le flux biliaire.

Le mécanisme différencié d’un PFM ABCB4/BSEP à double ciblage aborde la physiopathologie sous-jacente de la cholestase et de la cholangite associées à de multiples maladies hépatobiliaires, y compris la cholangite sclérosante primitive

Le RTY-694 a amélioré la composition biliaire et démontré une réduction des lésions des voies biliaires, de la cholestase, de l’inflammation et de la fibrose.

CAMBRIDGE, Mass., 22 octobre 2024 (GLOBE NEWSWIRE) — Rectify Pharmaceuticals, Inc., (« Rectify »), une société de biotechnologie qui développe aujourd’hui des modulateurs fonctionnels positifs (PFM), des produits thérapeutiques à petites molécules qui restaurent et améliorent la fonction des protéines membranaires. a annoncé que le RTY-694 avait été sélectionné comme PFM principal pour son programme hépatobiliaire et qu’il progressait vers les premiers essais cliniques chez l’homme pour la cholangite sclérosante primitive (CSP).

« Rectify a été fondée pour exploiter le potentiel thérapeutique inexploité de restauration ou d’amélioration de la fonction des protéines membranaires afin de lutter contre les facteurs sous-jacents de la maladie. La sélection du RTY-694 comme candidat principal pour le traitement de la CSP marque une étape importante pour notre société et valide notre plateforme PFM exclusive et révolutionnaire pour le développement de thérapies qui restaurent et améliorent la fonction des protéines membranaires », a déclaré Rajesh Devraj, Ph.D., Président et chef de la direction de Rectify. « Grâce à cette nomination de candidat principal et à un solide pipeline de programmes à un stade précoce pour les maladies cardio-rénales, métaboliques et neurodégénératives, nous sommes sur le point d’établir les PFM en tant que nouvelle modalité de petites molécules et Rectify en tant que société leader du secteur en matière de PFM. »

Pol Boudes, MD, médecin-chef de Rectify, a ajouté : « Nous pensons que notre approche différenciée à double ciblage visant à traiter le dysfonctionnement des transporteurs ABCB4 et BSEP afin d’améliorer la composition et le flux biliaires a le potentiel de rectifier la physiopathologie fondamentale de la CSP et de multiples maladies hépatobiliaires. . Nous sommes impatients de faire progresser le RTY-694 vers les premiers essais cliniques chez l’homme alors que nous poursuivons notre mission d’aider les patients atteints de maladies graves.

La CSP est une maladie orpheline débilitante des voies biliaires caractérisée par une inflammation, une fibrose et un rétrécissement des voies biliaires intra- et extra-hépatiques moyennes et grandes qui entraînent une cholangite, une cholestase et finalement une insuffisance hépatique. Les patients vivant avec la CSP présentent un fardeau de symptômes élevé qui réduit leur qualité de vie et nécessite souvent une hospitalisation. Ils sont également confrontés à un taux de cholangiocarcinome, un cancer des voies biliaires, 400 fois plus élevé que la population générale. De nombreux patients auront éventuellement besoin d’une greffe du foie en raison de la progression de la maladie et des complications. Il n’existe actuellement aucun médicament approuvé pour le traitement de la CSP.

RTY-694 est un PFM à double ciblage à action orale qui aborde la physiopathologie fondamentale de la progression de la maladie CSP en augmentant la fonction des transporteurs ABCB4 et BSEP, deux protéines membranaires qui jouent un rôle essentiel dans le maintien de la composition et du flux biliaires. Dans des modèles translationnels de souris, le RTY-694 a démontré des améliorations dans la santé, l’inflammation et la fibrose des voies biliaires, notamment :

• Augmentation des phospholipides biliaires, un composant clé de la bile qui tamponne le cholestérol libre inflammatoire et les acides biliaires détergents

• Réductions des taux sériques d’acides biliaires, d’ALT et d’ALP

• Améliorations de la réaction canalaire caractérisées par une réduction de la prolifération et de l’inflammation des cholangiocytes

• Réductions de l’activation du TGF-β et de la fibrose périportale

À propos de Rectify Pharmaceuticals, Inc. (« Rectify »)

Rectify fait progresser les modulateurs fonctionnels positifs (PFM), une nouvelle classe de petites molécules orales qui restaurent et améliorent la fonction des protéines membranaires pour s’attaquer à la cause sous-jacente de maladies graves. Les PFM de Rectify ont le potentiel de moduler l’activité des protéines liées à la membrane de type sauvage et mutées, un défi historiquement difficile avec une approche à petites molécules. La plate-forme de produits révolutionnaire de la société permet la découverte efficace et rapide de thérapies à petites molécules, les premières et les meilleures de leur catégorie, ayant le potentiel de traiter le dysfonctionnement des protéines membranaires pour le traitement de maladies rares et courantes, notamment les maladies hépatiques, cardio-rénales-métaboliques et neurodégénératives. . Rectify a été fondée et lancée par Atlas Venture, qui a codirigé le cycle de financement de série A de 100 millions de dollars avec Omega Funds et a été rejoint par Forbion et Longwood Fund.
Pour plus d’informations, veuillez visiter www.rectifypharma.com ou suivez-nous sur X et LinkedIn.

Contact

Médias
Michel Rubenstein
Communications LifeSci
+1 646-386-1613
[email protected]