La science et la médecine évoluent généralement par à-coups et par trébuchements. Mais de temps en temps, une véritable avancée se produit et améliore considérablement la manière dont les médecins peuvent gérer ou traiter un problème de santé particulier.
L’année 2024 a vu sa part de ces avancées importantes, depuis les nouvelles thérapies contre les maladies génétiques débilitantes jusqu’à un médicament crucial de type vaccin contre le VIH. Voici un aperçu des médicaments et des innovations de cette année qui sont susceptibles de changer la donne à l’avenir.
De nouvelles armes dans la guerre contre les superbactéries
La résistance aux antibiotiques constitue l’un des plus grands défis de santé publique de l’humanité. De nombreuses bactéries pathogènes se sont progressivement adaptées aux médicaments les plus couramment utilisés pour les traiter, y compris ceux qui provoquent des infections des voies urinaires. En octobre, la FDA a approuvé un médicament conçu pour lutter contre ces virus résistants aux infections urinaires : Orlynvah d’Iterum Therapeutics.
Orlynvah est approuvé uniquement pour certaines infections urinaires causées par Escherichia coli, Klebsiella pneumoniae ou Proteus mirabilis les bactéries, en particulier les infections urinaires qui n’ont pas répondu ou ne devraient pas répondre à d’autres antibiotiques. Il s’agit du premier antibiotique de ce type, associant un médicament qui prolonge la durée d’action des antibiotiques dans l’organisme avec un composé d’une sous-classe d’antibactériens appelés pénèmes. Les pénèmes se sont révélés prometteurs dans le traitement d’une grande variété de germes couramment résistants, mais Orlynvah est le premier pénème oral à être approuvé.
Un pipeline constant de traitements innovants est essentiel pour lutter efficacement contre la résistance aux antibiotiques, compte tenu de la rapidité avec laquelle les bactéries évoluent en réponse aux nouveaux médicaments. Mais des médicaments comme Orlynvah, à condition qu’ils soient soigneusement gérés, sont une arme cruciale dans notre lutte éternelle contre les superbactéries.
Un médicament révolutionnaire contre la schizophrénie
En septembre, la FDA a approuvé Cobenfy de Bristol Myers Squibb, le premier médicament véritablement nouveau contre la schizophrénie observé depuis les années 1950.
Au fil des années, les scientifiques ont créé des antipsychotiques moins agressifs, mais ces médicaments ont tous fonctionné sur le même principe de base : ciblant le neurotransmetteur dopamine dans notre cerveau. Cependant, la dopamine n’est pas le seul neurotransmetteur impliqué dans la schizophrénie, et le simple fait de modifier ce seul levier ne suffit souvent pas à contrôler les symptômes des personnes.
Cobenfy est le premier médicament contre la schizophrénie à utiliser un nouveau mécanisme d’actionen ciblant spécifiquement le neurotransmetteur acétylcholine. Le médicament est en fait une combinaison de deux médicaments : la xanoméline, qui stimule les récepteurs de l’acétylcholine dans le cerveau, et le chlorure de trospium, conçu pour bloquer tout effet non ciblé de la xanoméline ailleurs dans le corps. Lors d’essais cliniques, Cobenfy a sensiblement réduit les symptômes de la schizophrénie sans provoquer d’effets secondaires majeurs.
Aussi significatif que soit Cobenfy pour les personnes atteintes de schizophrénie qui n’ont pas répondu aux options existantes, sa valeur s’étend au-delà. Les scientifiques et les sociétés pharmaceutiques seront désormais motivés à développer d’autres médicaments à base d’acétylcholine non seulement pour la schizophrénie, mais aussi pour d’autres affections neurologiques, telles que La maladie d’Alzheimer.
Une barrière de type vaccin contre le VIH
Un remède largement viable contre le VIH ne sera probablement pas disponible avant de nombreuses années, si tant est qu’il soit possible. Mais la science a fait des progrès incroyables dans le traitement et la prévention de cette infection, qui était autrefois universellement mortelle. La thérapie antirétrovirale a par exemple permis aux personnes vivant avec le VIH d’avoir une espérance de vie normale, souvent sans risquer de transmettre l’infection à d’autres. Les gens peuvent également prendre des versions de ces médicaments en prophylaxie pré-exposition (PrEP), réduisant considérablement leurs risques d’attraper l’infection en premier lieu.
Aujourd’hui, la PrEP est généralement prise sous forme de pilule quotidienne, bien que la FDA également approuvé un traitement PrEP injectable à prendre tous les deux mois en 2021 (Viiv’s Apretude). En juin dernier, l’avenir de la PrEP est devenu encore plus prometteur, avec le résultats publiés de l’essai PURPOSE 1 de Gilead, qui testait une injection semestrielle de leur antirétroviral lénacapavir (le médicament est déjà approuvé pour traiter le VIH). L’essai de phase III a révélé que le lénacapavir administré deux fois par an était aussi efficace, voire meilleur, que les options quotidiennes de PrEP pour prévenir les infections par le VIH chez les femmes cisgenres sur une période d’un an. Les résultats préliminaires de l’essai PURPOSE II, signalé l’automne dernier, a également démontré l’efficacité du médicament chez les hommes cisgenres, les hommes transgenres, les femmes transgenres et les personnes non binaires ayant des relations sexuelles avec des hommes. Dans les deux essais, il a été estimé que le lénacapavir administré deux fois par an était efficace à plus de 99 % pour prévenir le VIH, avec des effets secondaires similaires à ceux des médicaments PrEP existants.
Compte tenu des résultats clairement impressionnants, il est presque certain que le lénacapavir sera approuvé comme nouvelle forme de PrEP dans un avenir proche. Bien que la PrEP orale soit très efficace pour prévenir le VIH, il peut être difficile pour les personnes de s’en tenir au régime quotidien nécessaire pour une protection optimale. Certaines personnes peuvent également être confrontées à la stigmatisation et à la discrimination si l’on découvre qu’elles prennent ou stockent des pilules PrEP, ont noté les experts. Ainsi, la nature vaccinale du lénacapavir pourrait constituer une option plus pratique et plus sûre pour prévenir le VIH, en particulier dans les régions du monde où la prévalence du VIH reste élevée.
De nombreux scientifiques extérieurs ont déjà salué l’arrivée du lénacapavir deux fois par an comme avancée scientifique de l’année. Et juste cette semaine, Gilead annoncé qu’il testerait bientôt une formulation annuelle de lénacapavir, ce qui le ferait encore plus ressembler à un vaccin annuel typique (si tout se passe bien, cette version pourrait être disponible d’ici 2027). Il est donc probable que ce médicament et d’autres nous aideront à rapprocher le VIH du bord de l’éradication – un objectif désormais réalisable qui semblait autrefois impossible.
Cependant, comme pour les traitements PrEP antérieurs, d’importantes questions demeurent quant à savoir dans quelle mesure la thérapie sera abordable et accessible une fois qu’elle sera disponible au public.
Les tout premiers médicaments contre une démence qui raccourcit l’espérance de vie
Maladie de Niemann-Pick type C (NPC) est une maladie génétique incroyablement rare mais potentiellement mortelle, affectant peut-être environ 1 000 personnes aux États-Unis. Les personnes atteintes de NPC sont incapables de déplacer le cholestérol et d’autres lipides dans leurs cellules, ce qui provoque leur accumulation et finit par endommager de nombreux organes, y compris le foie, rate et cerveau. La progression et les symptômes du NPC peuvent varier, mais incluent souvent la démence, et l’espérance de vie médiane des personnes qui en souffrent n’est actuellement que de 13 ans. En septembre, la Food Drug Administration a approuvé les tout premiers médicaments conçus pour traiter le NPC, à quelques jours d’intervalle : Miplyffa de Zevra Therapeutics et Aqneursa d’IntraBio.
Il a été constaté que les deux médicaments, pris sous forme de pilule, retardent l’aggravation des symptômes par rapport au placebo, mais il existe des différences importantes entre eux. Alors qu’Aqneursa est pris seul, Miplyffa sera prescrit en association avec une enzyme. Le déploiement de Miplyffa a également pris plus de temps, car le médicament n’est devenu disponible dans le commerce ce mois-ci. Il faudra du temps pour savoir si ces médicaments peuvent modifier de manière significative l’évolution de la maladie et dans quelle mesure. Mais étant donné le manque d’autres options jusqu’à présent, ces approbations sont monumentales.
Une nouvelle ère de traitement des bouffées de chaleur
En août, le fabricant pharmaceutique Bayer a publié les résultats de deux essais réussis de phase III testant son médicament expérimental, l’élinzanetant, comme traitement des bouffées de chaleur modérées à sévères chez les femmes de plus de 40 ans. un placebo, avec plus de 80 % des femmes prenant ce médicament constatant une réduction de plus de 50 % de leurs symptômes.
La FDA doit encore approuver formellement le médicament, la décision finale étant attendue d’ici juillet prochain. Mais étant donné les résultats probants, une approbation semble très probable. Si cela se produisait, cela signalerait un changement important dans le traitement de cette maladie courante et souvent perturbatrice. L’élinzanetant deviendrait le deuxième médicament non hormonal de ce type à traiter les symptômes en affectant certains neurones associés aux bouffées de chaleur, après le approbation du fézolinetant en 2023 – et le premier à le faire en bloquant deux récepteurs clés. Bien que l’hormonothérapie contre les bouffées de chaleur soit sûre et efficace pour la plupart des femmes, certaines ne peuvent ou ne veulent pas la recevoir. Ainsi, plus il y a d’options disponibles pour cette condition, mieux c’est.
Possibilités futures
L’année 2024 a été marquée par de nombreuses percées scientifiques, mais il y en aura bien d’autres dans les années à venir.
À l’horizon proche : l’approbation potentielle de Suzétrigine de Vertexun nouveau traitement non opioïde pour la douleur aiguë modérée à sévère ; le début des essais de phase III testant nouveau médicaments à base d’incrétine pour l’obésité et le diabète, qui pourrait s’avérer encore meilleur que les médicaments déjà à succès, le sémaglutide (Ozempic, Wegovy) et le tirzépatide (Mounjaro, Zepbound), et l’arrivée éventuelle de vaccins contre la grippe nouveaux et améliorés (dont certains destinés à être combiné avec un shot covid-19).
Il existe également des innovations potentielles un peu plus lointaines qui pourraient avoir un impact considérable en médecine si la recherche continue à donner des résultats prometteurs. Les premiers essais réalisés cette année ont montré que la thérapie génique peut restaurer substantiellement la vue des personnes atteintes de certains troubles héréditaires de la vision, par exemple. Depuis 2024, les scientifiques ont également commencé à transplanter avec succès des organes de porcs génétiquement modifiés chez des personnes vivantes ou en phase terminale, même si, jusqu’à présent, ces traitements n’ont prolongé la vie que de quelques mois. Et nous pourrons peut-être même un jour aider les personnes paralysées souffrant de certains types de lésions de la moelle épinière à marcher à nouveau grâce à des implants cérébraux, sur la base des premières découvertes. publié cette année.