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Les médecins célèbrent le succès «au-delà de nos rêves les plus fous» sur l'hémophilie

Bles médecins rituels disent qu'ils ont obtenu des résultats «au-delà de nos rêves les plus fous» dans les efforts pour traiter la forme d'hémophilie la plus grave.

La nouvelle thérapie génique signifie que les patients qui avaient l'habitude de se rendre à l'hôpital au moins trois fois par semaine – et qui pouvaient courir un risque mortel, ne serait-ce qu'une petite coupure – sont capables de vivre une vie normale.

Les experts disent qu'une telle percée pourrait finalement ouvrir la voie à un remède contre la maladie.

L'hémophilie survient lorsque les gens ne produisent pas de protéine qui empêche les saignements incessants.

Environ 2000 personnes au Royaume-Uni souffrent de la forme la plus grave, l'hémophilie A, qui est généralement héréditaire, et nécessite des injections régulières de la protéine de coagulation facteur VIII.

Les médecins espèrent que la perfusion unique de thérapie génique pourrait signifier que la plupart des patients qui planifient actuellement leur vie autour des visites à l'hôpital n'auront que rarement besoin de subir un traitement.

L'essai de quatre ans sur 13 patients a permis de modifier ces niveaux de protéines de manière à ce que tous puissent arrêter leurs injections régulières de produits de coagulation.

Il y a quinze ans, les scientifiques ont développé une thérapie génique pour traiter l'hémophilie B, où un facteur différent est déficient.

Mais l'hémophilie A s'est avérée un défi bien plus important, en raison de la taille de la molécule impliquée.

La nouvelle thérapie implique un virus génétiquement modifié, injecté dans le sang, circulant vers le foie, qui produit ensuite le facteur de coagulation.

L'investigateur principal, le Dr Bella Madan, hématologue consultant à la fondation Guys and St Thomas’s NHS trust, a déclaré que les résultats de l'essai étaient «très impressionnants».

Elle a déclaré: «Cela a été extrêmement réussi et au-delà de nos rêves les plus fous. Ce sont les premiers patients hémophiles traités par thérapie génique. »

Le Dr Madan a déclaré que la vie des patients impliqués dans le procès avait été transformée depuis la réception du traitement unique.

Ceux qui souffraient normalement de saignements réguliers, malgré une visite à l'hôpital trois fois par semaine pour un traitement, n'avaient désormais que de rares visites, a-t-elle déclaré.

Shaun Busby, 33 ans, ingénieur de Tooting, dans le sud de Londres, fait partie des patients qui ont subi l'essai au Guy’s and St Thomas’s Hospital.

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