Le nouveau médicament contre la maladie d’Alzheimer de Biogen pourrait coûter des milliards à Medicare après l’approbation de la FDA

Medicare, le programme fédéral d’assurance maladie qui couvre les Américains de plus de 65 ans, est confronté à un dilemme impossible : doit-il couvrir un nouveau médicament coûteux pour la maladie d’Alzheimer, qui touche 6 millions d’Américains et pour lequel il n’existe aucun traitement, même si le médicament pourrait ne fonctionne pas vraiment ?

C’est une énorme question. Les patients atteints de la maladie d’Alzheimer et d’autres familles dont les membres souffrent de troubles cognitifs légers pouvant évoluer vers la maladie d’Alzheimer attendent depuis des décennies un traitement efficace. Pour eux, encore quelques mois de vie avec une meilleure cognition, une fête d’anniversaire de plus ou la remise des diplômes d’un petit-enfant, est la priorité.

Mais les preuves de l’efficacité du traitement de Biogen, appelé aducanumab, sont, au mieux, mitigées ; la FDA l’a approuvé cette semaine malgré les objections de son propre comité consultatif. Et avec un prix annoncé préliminaire de près de 60 000 $ par an et par patient, la couverture du traitement pourrait coûter plus de 100 milliards de dollars par an, principalement à Medicare, ce qui doublerait presque les dépenses en médicaments du programme. Les patients eux-mêmes pourraient devoir payer des milliers de dollars en frais remboursables.

Ce que Medicare fait à propos de l’aducanumab aura des ramifications majeures non seulement pour les millions de patients qui pourraient potentiellement être éligibles pour le médicament, mais pour l’avenir des soins de santé aux États-Unis dans son ensemble.

Le dilemme résulte d’une caractéristique du système de santé américain : contrairement à d’autres pays, le gouvernement fédéral a peu de marge de manœuvre pour négocier ce que Medicare paiera pour les traitements.

Des analystes indépendants pensent que le médicament vaut plus de 8 000 $, mais Medicare n’a pas le pouvoir de facturer un prix inférieur. Au lieu de cela, le programme fédéral est probablement obligé de couvrir le nouveau médicament maintenant qu’il a l’approbation de la FDA. Les outils dont il dispose pour déterminer s’il faut ou non couvrir l’aducanumab et pour qui sont lourds de risques juridiques et éthiques.

Le gouvernement se retrouve maintenant à essayer de trouver un moyen de satisfaire les patients qui ont désespérément besoin d’aide, même si les scientifiques pensent que ce traitement particulier manque de preuves solides de son efficacité et que les experts politiques avertissent qu’il crée un cauchemar budgétaire pour Medicare à l’avenir.

« Chaque conversation que nous aurons au cours des prochaines années sur l’accès aux soins de santé portera sur ce médicament, que ce soit implicitement ou explicitement », Rachel Sachs, professeur de droit à l’Université de Washington à St. Louis qui étudie le prix des médicaments, m’a dit cette semaine.

Le chemin difficile vers l’approbation de l’aducanumab

La maladie d’Alzheimer est une terrible maladie qui prive les gens de leur libre arbitre pendant les dernières années de leur vie et prive les familles des êtres chers qu’ils ont connus. Les coûts émotionnels et financiers sont sévères. Et à mesure que le nombre d’Américains de plus de 65 ans augmente, ces coûts ne devraient qu’augmenter.

Dans l’histoire récente, la recherche de plusieurs décennies d’un traitement ou d’un remède efficace a été motivée par ce qu’on appelle l’hypothèse amyloïde, selon laquelle la plaque dans le cerveau trouvée chez les patients atteints de la maladie d’Alzheimer est au moins en partie responsable de la maladie et de l’élimination de cette plaque. pourrait aider à soulager les symptômes.

L’aducanumab cible donc la plaque amyloïde. Les essais cliniques du médicament ont commencé en 2015, mais ont été interrompus en mars 2019 car il ne semblait pas qu’il atteindrait le seuil d’efficacité clinique établi au début des essais. Il semblait, en d’autres termes, comme si le médicament n’avait pas fonctionné.

Normalement, ce serait la fin de l’histoire. Mais une tournure inattendue est survenue quelques mois plus tard lorsque Biogen a révélé qu’après une analyse de données supplémentaire avec la FDA, certains patients d’un essai avaient en fait vu « des résultats meilleurs mais finalement mitigés », comme l’ont dit les auteurs d’un article sur les Affaires de la santé sur la controverse. il. Biogen a annoncé qu’elle continuerait à demander l’approbation de la FDA en octobre 2019, avec le soutien apparent de la FDA.

Puis, en novembre 2020, Biogen et l’aducanumab ont fait face à ce qui ressemblait à un revers ultime : le comité consultatif de la FDA sur les thérapies neurologiques a voté que les données ne démontraient pas que le médicament était cliniquement efficace. Le vote a été presque unanime, avec zéro pour, 10 non et un incertain. Ils ont fait part de leurs inquiétudes concernant les effets secondaires potentiels, tels que le gonflement du cerveau chez les patients qui ont reçu des doses élevées.

Mais, au mépris de la recommandation de son propre comité consultatif, la FDA a accordé son approbation à l’aducanumab lundi. La nouvelle a été bien accueillie par les groupes de patients atteints de la maladie d’Alzheimer, mais vivement critiquée par les experts en développement de médicaments.

« La FDA (…) a manqué à sa responsabilité de protéger les patients et les familles contre les traitements non prouvés avec des dommages connus », a déclaré l’Institute for Clinical and Economic Review (ICER), un groupe non gouvernemental indépendant qui évalue la valeur des nouveaux médicaments. dans une déclaration fulgurante.

Et l’agence a non seulement approuvé le médicament sur les conseils de ses conseillers scientifiques, mais elle n’a mis en place aucune restriction sur les patients atteints de troubles cognitifs qui devraient recevoir le médicament, une décision qui a encore plus stupéfait les experts, comme l’a rapporté STAT.

« Que la FDA l’approuve et avec une indication très large, j’ai été choqué », m’a dit Stacie Dusetzina, qui étudie les coûts des médicaments à l’Université Vanderbilt. « Je m’attendais vraiment à ce qu’ils disent non, sur la base de l’ensemble des preuves. »

Medicare couvre presque toujours les médicaments approuvés par la FDA

Maintenant que l’aducanumab est approuvé par la FDA, la question de la couverture incombe en grande partie à Medicare ; en raison de l’âge de la population de patients la plus touchée par la maladie d’Alzheimer, le programme fédéral est susceptible de supporter le poids des coûts du médicament.

En pratique, si la FDA approuve un médicament, Medicare le paiera. L’aducanumab serait couvert par Medicare Part B, qui couvre les soins ambulatoires, car il s’agit d’un traitement par perfusion administré directement par les médecins. Pour être couverts par la partie B, les soins médicaux doivent être « raisonnables et nécessaires » – une norme vague qui, pour les médicaments, a historiquement été principalement synonyme d’approbation de la FDA.

Étant donné que le médicament est couvert par la partie B, les médecins auront même une incitation financière à le prescrire. Pour les médicaments sur ordonnance, le programme paie aux médecins le prix moyen majoré de 6 %, une politique que les présidents Obama et Trump ont proposé de modifier mais qui reste néanmoins en place. Déterminer quels patients bénéficieraient du médicament nécessite des analyses coûteuses, et les cabinets pourront également facturer Medicare pour ceux-ci.

Au niveau individuel, les patients pourraient faire face à des frais allant de 0 $ pour les patients éligibles à la fois à Medicare et Medicaid, à 10 000 $ par an, puisque Medicare Part B peut tenir les patients responsables jusqu’à 20% des coûts, m’ont dit les défenseurs.

Lorsque j’ai interrogé Russ Paulsen, directeur de l’exploitation de UsAgainstAlzheimer’s, sur le prix catalogue de Biogen, il a répondu avec un soupir audible, en disant : « C’est un gros chiffre. »

Il a poursuivi: « Nous nous soucions beaucoup de nous assurer que les personnes touchées de manière disproportionnée par cette maladie, qui incluent les personnes pauvres, aient la possibilité d’accéder à ce médicament. »

L’incapacité de Medicare à déterminer le prix qu’elle paie pour l’aducanumab est un problème typiquement américain par rapport aux systèmes de santé du reste du monde développé. Des pays comme l’Australie et le Royaume-Uni ont des conseils indépendants qui évaluent l’efficacité d’un nouveau médicament et fixent un prix en fonction de cette valeur estimée. L’industrie pharmaceutique américaine affirme que le système américain est important pour encourager l’innovation, et les entreprises ont fait des percées étonnantes, telles que les médicaments contre l’hépatite C qui guérissent efficacement cette maladie.

Mais, comme les normes d’approbation ont parfois semblé glisser ces dernières années, les chances que la FDA approuve des médicaments très coûteux avec seulement des avantages marginaux ont augmenté.

« Nous n’exigeons pas que les prix reflètent la valeur du traitement, point final », a déclaré Dusetzina. « Les entreprises peuvent fixer le prix de leurs médicaments aussi haut qu’elles le souhaitent. Les entreprises peuvent également faire approuver des médicaments avec peu de preuves. »

Biogen prévoit donc de facturer 56 000 $ par an pour l’aducanumab. ICER, qui évalue la valeur estimée des nouveaux médicaments, estime, sur la base des preuves cliniques, qu’il vaut plus de 8 000 $; peut-être aussi peu que 2 500 $ ou jusqu’à 23 100 $. Quoi qu’il en soit, le prix annoncé après que Biogen ait obtenu l’approbation de la FDA « dépasse de loin même ce scénario optimiste », a conclu l’ICER.

« Si nous parlions d’un remède contre la maladie d’Alzheimer, nous le découvririons », m’a dit Dusetzina. « Il serait si important de s’attaquer à ce fardeau pour notre société, nous aurions besoin de le comprendre. »

Mais l’aducanumab n’est pas ce médicament, selon les données disponibles. Alors, qu’est-ce que l’assurance-maladie doit faire?

Malgré la tradition d’honorer l’approbation de la FDA, les experts ne s’attendent pas à ce que Medicare annonce simplement qu’il couvrira le médicament sans limitation. Une option serait que le programme procède à une « détermination de la couverture nationale », un long processus d’examen pour déterminer s’il faut couvrir le médicament et pour quels patients. (Le prix ne serait pas sur la table.)

La décision qui conduirait à n’est pas claire. De nombreux experts exhortent Medicare à poursuivre ce que l’on appelle la « couverture avec développement de preuves » : essentiellement la mise en place de son propre essai clinique en autorisant l’aducanumab à être utilisé par certains patients et en collectant des données réelles sur leurs résultats.

« Je pense que ce serait une décision vraiment intelligente », a déclaré Dusetzina, qui a récemment rejoint le conseil consultatif sur les paiements de Medicare. « C’est le moment idéal pour réévaluer pourquoi nous devons considérer la valeur lorsque nous considérons ce qui est un juste prix pour un traitement. »

Dans ce sens, l’assureur-maladie privé Cigna a annoncé qu’il poursuivrait un contrat basé sur la valeur avec Biogen pour couvrir le médicament, bien qu’il n’ait pas fourni plus de détails.

Mais pour Medicare, aucune de ces options n’est idéale. Une précédente tentative de mise en place d’une couverture avec le développement de preuves pour un nouveau médicament contre le cancer en 2017 a fini par être sabordée après le recul de l’industrie pharmaceutique et des médecins. Les patients atteints de la maladie d’Alzheimer et leurs familles ont désespérément besoin d’un traitement et s’opposeront probablement si Medicare essaie de restreindre l’accès au médicament tout en entreprenant cette collecte de données.

Les défenseurs d’Alzheimer sont conscients du coût de l’aducanumab pour le système de santé américain ainsi que pour les patients individuels, et ses limites potentielles. Ils ne sont pas nécessairement opposés à une évaluation plus poussée de son efficacité.

Mais leur objectif ultime est de faire gagner plus de temps aux patients. Comme Paulsen me l’a dit : « Ce médicament ne le fait pas parfaitement, ne le fait pas étonnamment bien pour chaque personne. Mais c’est le premier qui fait ça.

Ils disent craindre de restreindre l’accès aux patients qui vivent avec cette maladie en ce moment, pour qui le temps presse. Ils soulignent que les médicaments anticancéreux avec des avantages marginaux ont également été approuvés par la FDA, avec des coûts par patient exponentiellement plus élevés que l’aducanumab.

« Nous ne voulons pas voir de retards dans la capacité des patients et des médecins à commencer à discuter de la question de savoir si ce traitement leur convient », a déclaré Robert Egge, responsable des politiques publiques de l’Alzheimer’s Association. « Et si c’est le cas, si c’est leur décision ensemble, nous voulons qu’ils y aient accès. Ce que nous ne voulons pas voir, c’est un long processus prolongé qui retarde effectivement la capacité des personnes à commencer ce traitement maintenant que l’approbation a été donnée. »

Les enjeux sont énormes — pour tout le monde. Le coût des médicaments coûteux se répercute finalement sous la forme de primes ou de taxes plus élevées. Comme la société de conseil en investissement Capital Alpha DC l’a souligné cette semaine dans une note avertissant que le médicament « pourrait briser le programme Medicare », les administrateurs de Medicare devraient publier un rapport à tout moment avec une estimation mise à jour du moment où les bénéfices hospitaliers du programme pourraient commencer à devenir insolvable – ce qui pourrait être dès 2024.

Comme Sachs me l’a dit : « Il est très difficile de voir comment notre système de santé évolue sans conséquences négatives importantes.

L’incapacité de Medicare à négocier les prix des produits pharmaceutiques signifie qu’une crise budgétaire n’est toujours qu’à une approbation de médicament. Avec l’aducanumab, cette crise est arrivée – même lorsque les preuves suggèrent jusqu’à présent qu’il pourrait y avoir un bénéfice minimal pour les patients en retour.

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