Le médicament contre la maladie d’Alzheimer de Biogen approuvé par la FDA, premier nouveau traitement en près de deux décennies

La Food and Drug Administration a approuvé lundi le médicament contre la maladie d’Alzheimer de Biogen, l’aducanumab, ce qui en fait le premier médicament autorisé par les régulateurs américains pour ralentir le déclin cognitif chez les personnes vivant avec la maladie d’Alzheimer et le premier nouveau médicament pour la maladie en près de deux décennies.

La décision de la FDA était très attendue. Le médicament, qui est commercialisé sous le nom d’Aduhelm, devrait également générer des milliards de dollars de revenus pour l’entreprise.

« Nous sommes bien conscients de l’attention qui entoure cette approbation », a déclaré le Dr Patrizia Cavazzoni, directrice du Center for Drug Evaluation and Research de la FDA, dans un communiqué de presse. « Nous comprenons qu’Aduhelm a attiré l’attention de la presse, de la communauté des patients atteints de la maladie d’Alzheimer, de nos élus et d’autres parties prenantes intéressées. »

« Avec un traitement pour une maladie grave et potentiellement mortelle en jeu, il est logique que tant de personnes suivaient les résultats de cet examen », a ajouté Cavazzoni.

La FDA a déclaré qu’elle continuerait de surveiller le médicament lorsqu’il arrivera sur le marché américain.

La maladie d’Alzheimer est une maladie neurodégénérative progressive qui détruit lentement la mémoire et les capacités de réflexion. Plus de 6 millions d’Américains vivent avec la maladie, selon estimations de l’Association Alzheimer. D’ici 2050, ce nombre devrait atteindre près de 13 millions, selon le groupe.

Il n’y avait auparavant aucun médicament autorisé par la FDA qui puisse ralentir le déclin mental de la maladie d’Alzheimer, qui est la sixième cause de décès aux États-Unis. L’agence américaine a approuvé les médicaments contre la maladie d’Alzheimer visant à soulager les symptômes, et non à ralentir la maladie elle-même.

Les régulateurs fédéraux ont fait face à d’intenses pressions de la part des amis et des membres de la famille des patients atteints d’Alzheimer demandant d’accélérer l’aducanumab, mais la route vers l’approbation réglementaire a été controversée depuis qu’elle s’est révélée prometteuse en 2016.

En mars 2019, Biogen a retiré ses travaux sur le médicament après qu’une analyse d’un groupe indépendant a révélé qu’il était peu probable qu’il fonctionne. La société a ensuite choqué les investisseurs plusieurs mois plus tard en annonçant qu’elle demanderait finalement l’approbation réglementaire du médicament.

Les actions de Biogen ont grimpé en flèche en novembre après avoir obtenu le soutien du personnel de la FDA, qui a déclaré que la société avait montré des preuves très « persuasives » que l’aducanumab était efficace et qu’il avait « un profil d’innocuité acceptable qui soutiendrait son utilisation chez les personnes atteintes de la maladie d’Alzheimer ».

Mais deux jours plus tard, un panel d’experts externes qui conseille l’agence américaine a refusé de façon inattendue d’approuver le médicament expérimental, citant des données peu convaincantes. Il a également critiqué le personnel de l’agence pour ce qu’il a appelé une critique trop positive.

Lorsque Biogen a demandé l’approbation du médicament fin 2019, ses scientifiques ont déclaré qu’une nouvelle analyse d’un ensemble de données plus vaste a montré que l’aducanumab « réduit le déclin clinique chez les patients atteints de la maladie d’Alzheimer précoce ».

Les experts d’Alzheimer et les analystes de Wall Street ont été immédiatement sceptiques, certains se demandant si les données des essais cliniques étaient suffisantes pour prouver que le médicament fonctionne et si l’approbation pourrait rendre plus difficile pour d’autres sociétés d’inscrire des patients dans leurs propres essais de médicaments.

Certains médecins ont déclaré qu’ils ne prescriraient pas le médicament s’il arrivait sur le marché, en raison du paquet de données mixtes soutenant la demande de la société.

Les partisans, y compris les groupes de défense des droits et les membres des familles des personnes vivant avec la maladie désespérément à la recherche d’un nouveau traitement, ont reconnu que les données ne sont pas parfaites. Cependant, ils soutiennent que cela pourrait aider certains patients atteints de la maladie d’Alzheimer, une maladie évolutive et débilitante.

Le médicament de Biogen cible un composé « collant » dans le cerveau connu sous le nom de bêta-amyloïde, qui, selon les scientifiques, joue un rôle dans cette maladie dévastatrice. La société a précédemment estimé qu’environ 1,5 million de personnes atteintes de la maladie d’Alzheimer précoce aux États-Unis pourraient être des candidats pour le médicament, selon Reuters.

La décision de la FDA devrait se répercuter dans tout le secteur biopharmaceutique, a déclaré Brian Abrahams, analyste chez RBC Capital Markets, dans une note aux clients le 1er juin.

L’agence américaine a déclaré lundi qu’elle avait déterminé qu’il y avait des « preuves substantielles » que le médicament aide les patients.

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