La néphropathie à IgA est une maladie rénale auto-immune et le complément, un composant du système immunitaire inné, joue un rôle dans la pathogenèse de la maladie. Les chercheurs ont développé et testé une nouvelle thérapie génique qui pénètre dans les cellules rénales et leur permet de bloquer l’activation du complément. La recherche sera présentée à l’ASN Kidney Week 2024 du 23 au 27 octobre.
La thérapie génique, appelée PS-002, utilise un virus modifié pour traiter les cellules rénales appelées podocytes. L’administration de PS-002 dans un modèle murin de néphropathie à IgA a réduit les signes de dysfonctionnement rénal, a réduit les dépôts de complément et a amélioré les cicatrices rénales et d’autres caractéristiques structurelles de la maladie rénale. Chez les porcs, le traitement avec le PS-002 a entraîné une expression génétique élevée et prolongée dans les tissus rénaux, sans aucun problème de sécurité.
Nos données démontrent que le ciblage des podocytes pour moduler l’activation du complément constitue une stratégie thérapeutique efficace, et le PS-002 ouvre la voie pour devenir la première thérapie génique en développement pour le traitement de la néphropathie à IgA. La plateforme de thérapie génique de Purespring, illustrée par PS-002, démontre que le matériel génétique thérapeutique peut être délivré avec une grande efficacité aux podocytes, ouvrant ainsi la voie à une modalité nouvelle et hautement différenciée ayant le potentiel de traiter un large éventail de maladies rénales. »
Ambra Cappeletto, Ph.D., auteur correspondant de Purespring Therapeutics, Londres
Étude : « La thérapie génique des podocytes permet la modulation du complément glomérulaire pour le traitement de la néphropathie à IgA (IgAN) »
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