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La Food and Drug Administration a récemment approuvé deux nouveaux traitements transformateurs contre la drépanocytose, le premier en 20 ans. Mais les médicaments sont extrêmement chers, renouvelant des questions troublantes sur l'accès aux médicaments de pointe.

Adakveo, fabriqué par Novartis, peut prévenir des épisodes de douleur presque insupportable qui se produisent lorsque des cellules sanguines malformées se coincent dans les vaisseaux sanguins. Approuvé uniquement pour les patients âgés de 16 ans et plus, il est administré en perfusion une fois par mois.

Oxbryta, fabriqué par Global Blood Therapeutics, peut prévenir une anémie sévère de la maladie qui peut entraîner des dommages permanents au cerveau et à d'autres organes. Une pilule quotidienne, le médicament est approuvé pour les patients âgés de 12 ans et plus.

Chaque traitement coûte environ 100 000 $ par an et doit être pris à vie. Bien qu'il ne soit pas rare qu'un médicament traitant une maladie rare ait un prix aussi élevé, 100 000 personnes sont atteintes de drépanocytose aux États-Unis et des millions d'autres dans le monde.

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