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Des enfants atteints de surdité totale retrouvent l’ouïe après une thérapie génique « révolutionnaire » : « Comme un miracle »

Cinq enfants nés complètement sourds ont vu leur perte auditive s’inverser après avoir reçu une thérapie génique « révolutionnaire ».

L’essai clinique, codirigé par Mass Eye and Ear à Boston et l’hôpital Eye & ENT de l’Université de Fudan. à Shanghaia été le premier au monde à appliquer la thérapie génique aux enfants dans les deux oreilles, selon les chercheurs.

La recherche vient d’être publiée dans Nature Medicine le 5 juin.

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En plus de retrouver leur audition, les enfants participant à l’essai – âgés de 1 à 11 ans – ont également pu identifier l’origine et l’emplacement des sons, même dans des environnements bruyants, ont indiqué les chercheurs.

Il s’agissait d’un suivi d’un essai antérieur qui a débuté en décembre 2022, dans lequel l’équipe de recherche a réalisé avec succès la thérapie génique dans une seule oreille. Cette nouvelle étude a montré que le traitement des deux oreilles entraînait des bénéfices encore plus importants.

Cinq enfants nés complètement sourds ont vu leur perte auditive inversée après avoir reçu une thérapie génique « révolutionnaire ». (Hôpital ophtalmologique et ORL de l’Université de Fudan)

Tous les enfants dans l’étude souffrait d’une forme héréditaire de surdité appelée DFNB9, causée par des mutations du gène OTOF.

Cette maladie survient lorsque le gène OTOF est incapable de produire une protéine appelée otoferline, essentielle à la transmission des signaux sonores de l’oreille au cerveau.

En conséquence, les enfants ne pouvaient ni entendre ni parler.

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« Les enfants ont été choisis parce qu’ils bénéficieraient le plus d’une intervention précoce de thérapie génique, en particulier dans l’acquisition de la parole », a déclaré l’auteur de l’étude Zheng-Yi Chen, DPhil, chercheur associé aux laboratoires Eaton-Peabody de Mass Eye and Ear à Boston. Fox News Digital dans une interview.

« Mais du point de vue de la sécurité, c’est plus risqué pour les enfants. »

Comment fonctionne la procédure

Au cours de l’intervention chirurgicale « mini-invasive », les médecins ont administré une injection du gène humain OTOF dans le oreilles intérieures des enfants.

Les enfants sont restés à l’hôpital pendant environ sept à dix jours en observation.

« Après quatre semaines, les enfants ont montré une perception auditive lors de tests, puis progressivement ils ont acquis la capacité de parler », a déclaré Chen.

Le Dr Yilai Shu est montré en train de communiquer avec un jeune patient à l’hôpital ophtalmologique et ORL de l’université de Fudan. (Hôpital ophtalmologique et ORL de l’Université de Fudan)

Au sein des familles, la réponse au son a été constatée au bout de deux à trois semaines.

« Les cinq patients ont retrouvé leur audition, amélioré leur perception de la parole et leur perception des sources sonores dans des environnements bruyants », a déclaré Chen.

Les participants n’ont ressenti que des effets indésirables de faible intensité, tels que de la fièvre et des vomissements.

« C’est la première fois dans l’histoire que la perte auditive est inversée grâce à la thérapie génique. »

« Il n’y a eu aucun effet indésirable grave », a-t-il déclaré. « Ils ont tous récupéré sans aucune intervention. »

La thérapie génique se veut un traitement unique et n’auront pas besoin d’être répétés, ont indiqué les chercheurs, même si les enfants auront probablement besoin d’une orthophonie.

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Jusqu’à présent, il n’existe aucun traitement unique pour la perte auditive, autre que les implants cochléaires, selon le chercheur Yilai Shu MD, PhD, directeur du Centre de diagnostic et de traitement de la perte auditive génétique à l’hôpital Fudan de Shanghai.

« C’est la première fois dans l’histoire que la perte auditive est inversée grâce à la thérapie génique », a déclaré Shu à Fox News Digital. « Et bien sûr, nous pensons que cela aura un impact profond sur la vie des enfants. »

L’équipe du Dr Yilai Shu travaille dans le laboratoire de l’hôpital ophtalmologique et ORL de l’université de Fudan. (Hôpital ophtalmologique et ORL de l’Université de Fudan)

Chang Yiyi, une mère de Shanghai dont le fils de 3 ans, Zhu Yangyang, a participé au procès, a parlé de cette expérience à Fox News Digital.

« Lorsque Zhu ne pouvait pas parler à l’âge de 2 ans et ne répondait pas aux sons, nous avons réalisé qu’il y avait un problème », a-t-elle déclaré.

Après des tests auditifs, il a été déterminé que le fils de Yiyi souffrait d’une surdité totale.

« C’était incroyable, la meilleure sensation. C’était comme un miracle. »

« Il était très frustré parce qu’il ne pouvait pas comprendre, ne pouvait pas parler, ne pouvait pas entendre », a-t-elle déclaré.

Vingt-trois jours après avoir reçu la thérapie génique, le garçon a d’abord répondu à quelqu’un qui l’appelait.

« C’était incroyable – la meilleure sensation », a déclaré Yiyi à Fox News Digital. « C’était comme un miracle« .

« Maintenant, il peut dire ‘Maman’ et ‘Je veux’ et quelques phrases simples. »

Le Dr Yilai Shu (au centre) est photographié dans la salle d’opération de l’hôpital ophtalmologique et ORL de l’université de Fudan. (Hôpital ophtalmologique et ORL de l’Université de Fudan)

Environ 430 millions de personnes dans le monde souffrent d’une perte auditive invalidante, dont 34 millions d’enfants, selon l’étude. Organisation Mondiale de la Santé.

Plus de 50 % des cas de perte auditive sont d’origine génétique.

La thérapie génique est prometteuse mais il existe des limites, selon un expert

Dr Amy Sarow, la Basé au Michigan L’audiologiste principal chez Soundly, un marché de soins de santé auditive, a noté que la thérapie génique a connu un certain succès dans le traitement du cancer et des maladies oculaires, ainsi que dans d’autres domaines émergents.

« Il est passionnant de réfléchir à la manière dont la thérapie génique pourrait avoir un impact sur des millions de personnes malentendantes dans le monde », a déclaré Sarow, qui n’était pas impliqué dans la thérapie génique expérimentale, à Fox News Digital.

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« Cependant, il est essentiel de souligner qu’il existe de nombreuses causes de perte auditive et qu’un type de thérapie génique ne conviendra pas à tous les types. »

Même parmi causes génétiques En cas de surdité, différents gènes peuvent provoquer des anomalies ou un dysfonctionnement affectant différentes voies auditives, selon Sarow.

« Ainsi, le développement d’interventions thérapeutiques spécifiques dépend de la causalité et prendra encore du temps à se développer. »

Le Dr Yilai Shu examine un jeune patient à l’hôpital ophtalmologique et ORL de l’université de Fudan. (Hôpital ophtalmologique et ORL de l’Université de Fudan)

De plus, a noté Sarow, une « inversion » de la perte auditive ne signifie pas qu’un individu retrouvera pleinement sa capacité auditive normale.

« Les trois premières années de la vie sont très importantes pour l’acquisition du langage, et même si ces enfants seraient en retard par rapport à leurs pairs normalement entendants (ayant passé les premières années de leur vie profondément sourds), ils auraient toujours la possibilité de « rattraper leur retard ». dans une certaine mesure », a-t-elle déclaré.

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« La recherche nous dit que plus l’intervention est jeune, meilleur est le développement potentiel du langage. »

Comme pour toute intervention, la thérapie génique peut comporter des risques. « Un risque potentiel est que le traitement ne réussisse pas dans tous les cas », a déclaré Sarow.

« Un autre risque potentiel est que la thérapie génique ciblée ne fonctionne pas dans la région ciblée. »

Et après?

La prochaine étape consiste à suivre patients de l’essai pendant une période plus longue pour garantir la stabilité des résultats positifs, a déclaré Shu.

Jusqu’à présent, il n’existait aucun traitement unique pour la perte auditive, autre que les implants cochléaires, selon l’un des chercheurs. (iStock)

Sur la base des résultats de la première étude, les chercheurs s’attendent à ce que les capacités auditives des patients continuent de s’améliorer au fil du temps.

« Ensuite, nous souhaitons étendre le traitement aux patients plus âgés et évaluer l’efficacité du traitement pour les adultes vieillissants », a-t-il déclaré.

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« En fin de compte, nous voulons que le patient ait le choix quant à l’option de traitement qu’il souhaite suivre. »

Les chercheurs prévoient également de lancer le processus d’obtention de l’approbation de la FDA pour introduire la thérapie génique aux États-Unis.

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« Nous travaillons pour que cela soit accessible aux personnes en dehors de la Chine, y compris aux États-Unis, le plus rapidement possible », a déclaré Shu Fox News Digital.

Les chercheurs espèrent également étendre ce type de thérapie génique à d’autres types de surdités à l’avenir.


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