« De l’or liquide » pourrait apporter un nouvel espoir aux patients atteints de sclérose en plaques, suggère une étude : « Bénéfice profond »
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Les chercheurs ont peut-être décroché l’or en ce qui concerne le traitement du sclérose en plaques.
Un médicament expérimental appelé CNM-Au8 – un liquide buvable contenant des nanocristaux d’or – a donné des résultats prometteurs lors d’essais cliniques en termes d’amélioration des symptômes de la SEP.
Le liquide « catalytiquement actif », développé par Clene Nanomedicine en Caroline du Sudpeut traverser la barrière hémato-encéphalique pour aider à améliorer l’énergie cellulaire et à restaurer la fonction neurologique, selon les chercheurs.
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Des médecins de l’Université de Sydney ont présenté les résultats de l’essai clinique de phase 2 lors de la réunion annuelle de l’American Academy of Neurology plus tôt en avril 2024.
Les essais cliniques incluaient 78 patients atteints de sclérose en plaques récurrente.
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La suspension liquide d’or s’est avérée avoir un « bénéfice clinique profond », les patients ressentant améliorations physiques non atteint lors des essais antérieurs.
Un besoin de nouveaux médicaments contre la SEP
La sclérose en plaques est une maladie auto-immune du système nerveux central, du cerveau, de la moelle épinière et du nerf optique.
Chez les personnes atteintes de SEP, les globules blancs appelés lymphocytes infiltrent le système nerveux central et déclenchent une inflammation.
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Cela les amène souvent à se sentir déséquilibrés ou à perdre la vision, selon le Dr Robert C. Sergott, chef du service de neuro-ophtalmologie du Wills Eye Hospital et professeur d’ophtalmologie, de neurologie et de neurochirurgie au Sidney Kimmel Medical College de Philadelphie.
Le Médicaments contre la SEP qui sont actuellement disponibles fonctionnent en luttant contre l’inflammation – mais il existe un sous-ensemble de patients qui continuent de ressentir des symptômes même sans inflammation, a-t-il déclaré. Il s’agit d’une condition appelée progression indépendante de l’activité de rechute (PIRA).
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« Il s’agit d’une composante non inflammatoire de la maladie, dans laquelle la vision et les capacités cognitives des patients se détérioreraient », a déclaré Sergott, qui a participé à l’essai clinique sur le CNM-Au8, à Fox News Digital.
Les chercheurs soupçonnaient que quelque chose à voir avec les mitochondries – des parties de cellules chargées de fournir de l’énergie à ces cellules – était à l’origine des symptômes de ces patients.
« La théorie était que si nous pouvions donner un coup de pouce supplémentaire aux mitochondries, les neurones, les axones et les autres cellules du système nerveux central fonctionnera peut-être mieux », a déclaré Sergott.
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« En d’autres termes, ces cellules ne sont peut-être pas mortes, mais elles hibernent. »
Les nanoparticules d’or ont été utilisées à l’origine pour traiter la polyarthrite rhumatoïde il y a de nombreuses années, selon Sergott.
« Clene a rasé les particules d’or et [got] à un état de nanoparticules très purifiées – en très petites particules, afin qu’elles puissent traverser la barrière hémato-encéphalique jusqu’aux cellules qui en ont besoin pour mieux fonctionner.
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« Résultat significatif »
Parmi les 78 participants à l’essai clinique randomisé réalisé en Australie, les deux tiers d’entre eux ont reçu le traitement à base d’or et l’autre tiers a reçu un placebo sur une période de trois ans.
« Nous avions espéré recruter davantage de patients, mais le COVID est intervenu », a déclaré Sergott.
Ni les patients ni le neurologue supervisant l’essai ne savaient qui recevait le véritable médicament.
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« Nous sommes très encouragés et prêts à passer à l’étape suivante. Cela va aider beaucoup de gens. »
« Les patients ont constaté une amélioration clinique de la fonction de leur vision et de leurs capacités cognitives », a rapporté Sergott.
Les médecins ont également noté une amélioration de l’électrophysiologie, a-t-il déclaré : « les IRM des patients étaient plus belles, ce qui constitue une mesure spéciale ».
Les patients qui ont reçu le médicament n’ont présenté aucune diminution de l’épaisseur de la rétine, mais ceux qui ont reçu le placebo ont constaté une diminution, a-t-il déclaré.
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« Il s’agit d’un résultat très significatif qui nous donne beaucoup d’espoir de pouvoir aider les patients qui présentent des déficits dus à la SEP et qui ont connu une progression indépendante d’une rechute – ou peut-être ont-ils eu une crise et ne se sont pas complètement rétablis. de cela », a déclaré Sergott.
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Aucun des participants à l’essai n’a signalé d’effets secondaires indésirables, a-t-il déclaré.
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« Le profil de sécurité est excellent », a déclaré Sergott à Fox News Digital. « Je ne peux pas dire que cela n’a pas d’effets secondaires, mais aucun patient n’a interrompu l’essai en raison d’un effet secondaire important. »
Une fois les essais réussis de phase 2 terminés, les chercheurs se tournent désormais vers les essais de phase 3.
« Nous sommes très encouragés et prêts à passer à l’étape suivante », a déclaré Sergott. « Cela va vraiment aider beaucoup de gens. »
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Les patients prenant du CNM-Au8 devraient continuer à suivre le régime standard de médicaments anti-inflammatoires, a noté le médecin.
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À l’avenir, il existe un potentiel pour que le médicament « l’or liquide » aide à traiter les symptômes d’autres troubles neurologiques, notamment la sclérose latérale amyotrophique (SLA), Alzheimer et Parkinsonselon Sergott – mais l’accent est mis pour l’instant sur la SEP.
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« Nous ne voulons pas aller trop loin devant nous-mêmes, mais il existe de nombreuses informations pour soutenir l’essai de cette méthode dans d’autres maladies. »
Un patient partage son expérience
Damian Kunko, d’Arlington, en Virginie, était l’un des patients atteints de SEP ayant participé à l’essai. Il avait auparavant suivi des thérapies modificatrices de la maladie, notamment Zeposia et Tecfidera.
« Ces médicaments réduisaient le risque de rechute, mais n’avaient aucun effet sur l’aggravation progressive des symptômes », a déclaré Kunko à Fox News Digital.
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Les principaux symptômes de Kunko comprenaient une intolérance à la chaleur, un pied tombant/boiterie, un engourdissement, des problèmes d’équilibre, une vision double et un déclin mineur de la fonction cognitive et de l’énergie.
Après quatre mois de prise de CNM-Au8, Kunko a constaté que sa vitesse de marche était 14 % plus rapide.
« J’étais également capable de faire un petit jogging de 5 à 10 mètres sans tomber, ce qui était impossible avant de prendre [the drug], » il a dit.
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« Le meilleur effet secondaire a été de savoir que ce médicament réglerait mes problèmes de SEP. »
« J’ai également constaté une acuité visuelle améliorée, une vision double moins grave, aucun problème de brouillard cognitif et une augmentation des niveaux d’énergie. »
Plus tard au cours de l’essai, Kunko a été capable de résister à une chaleur et une humidité élevées pendant plusieurs heures et n’a ressenti aucune vision double, pied tombant, engourdissement excessif ou problèmes de fatigue.
« C’était agréable de pouvoir monter et descendre les escaliers sans avoir à tenir la rampe », a-t-il déclaré.
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Le patient a déclaré qu’il n’avait ressenti aucun effet secondaire négatif ni réaction indésirable.
« Le meilleur effet secondaire était de savoir que ce médicament résoudrait mes problèmes de SEP », a déclaré Kunko.
« Je suis très déçu que ce traitement ne soit pas encore disponible dans le commerce pour ceux qui ont besoin de restaurer leurs fonctions et de soulager les symptômes de la SEP », a-t-il ajouté.
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Les médecins interviennent
Dr Marc Siegel, professeur clinicien de médecine à Centre médical Langone de New York et contributeur médical de Fox News, n’a pas été impliqué dans le développement du médicament mais a commenté le potentiel des thérapies à base d’or.
« Les analogies contenant de l’or existent depuis longtemps dans les traitements de la polyarthrite rhumatoïde – ce que l’on appelle les médicaments antirhumatismaux modificateurs de la maladie », a-t-il déclaré à Fox News Digital.
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« Et maintenant, des agents contenant de l’or sont étudiés dans la SEP et la SLA. »
Bien que la dernière étude soit de petite envergure, a déclaré Siegel, elle « semble prometteuse en termes de modification de la maladie et d’amélioration de la pensée et de la vision, qui peuvent être affectées aux premiers stades de la SEP ».
Il ajouta, « Plus de recherche avec des chiffres plus importants, il faut le faire pour être concluant. »
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Le Dr James Kuo, vice-président de la R&D chez Silo Pharma dans le New Jersey, n’a pas non plus été impliqué dans le développement du médicament, mais a déclaré que les résultats de l’essai étaient « encourageants ».
« Ces nouveaux résultats à long terme de l’essai clinique de phase 2 soutiennent l’hypothèse thérapeutique selon laquelle le CNM-Au8 remyélinise les cellules nerveuses chez les patients atteints de SEP », a déclaré Kuo à Fox News Digital.
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« Ce qui est encore plus encourageant, c’est que les critères d’évaluation primaires et secondaires ont montré une amélioration continue », a-t-il ajouté. « Il y avait une amélioration physiologique de la voie neuronale visuelle, un biomarqueur de la santé nerveuse. D’autres mesures IRM soutiennent la remyélinisation. »
« Si d’autres données cliniques confirment ces premiers résultats, les patients atteints de SEP pourraient bien bénéficier d’un nouveau traitement oral bien toléré qui ne repose pas sur la modulation du système immunitaire. »
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