Un essai clinique vient de commencer qui pourrait prendre des décennies à compléter, mais pourrait avoir des résultats qui changent la vie. Les chercheurs testent un médicament anti-plaque pour la maladie d’Alzheimer chez les jeunes qui sont génétiquement destinés à développer le trouble cérébral dévastateur.
Des chercheurs de la Washington University School of Medicine dirigent le étudequi teste un anticorps expérimental développé par la société pharmaceutique Eli Lilly. Le médicament est donné à des personnes aussi jeunes que 18 ans qui sont à haut risque de début d’alzheimer à début précoce. Bien que cela puisse prendre jusqu’à 25 ans pour vraiment savoir si ces médicaments peuvent fonctionner comme espéré, il faudra beaucoup moins de temps pour obtenir des informations précieuses sur la nature de l’Alzheimer, selon les chercheurs.
Le médicament utilisé dans l’essai est appelé remusetug. Il est destiné à être un successeur de Donanemab d’Eli Lilly (nom de marque Kisunla), qui était approuvé Pour traiter la maladie d’Alzheimer précoce en juillet 2024. Donanemab, Remternetug et des médicaments similaires tentent de traiter la maladie d’Alzheimer en ciblant une version mal repliée de la bêta amyloïde protéique. Chez les personnes atteintes d’Alzheimer, cette version bêta amyloïde mal repliée s’accumule dans le cerveau, se formant finalement en touffes robustes appelées plaques (une autre protéine mal repliée, Tau, joue également un rôle clé dans la cause de la maladie d’Alzheimer).
Alors que les médicaments anti-amyloïdes sont les premiers traitements approuvés que l’on considère comme pour retarder la progression de l’Alzheimer, les thérapies actuelles n’ont qu’un effet modeste. Il est connu que les plaques amyloïdes peuvent commencer à se développer dans le cerveau 20 ans ou plus avant que quelqu’un ne commence à montrer des signes d’Alzheimer. Et cela a conduit à la spéculation que ces médicaments pourraient être considérablement plus efficaces et pourraient même prévenir complètement la maladie d’Alzheimer s’ils sont donnés à des personnes à haut risque au cours du délai précédent – une hypothèse selon laquelle ce nouvel essai vise à tester directement.
L’étude, appelée l’essai de prévention du primaire, inscrira à 240 personnes de familles connues pour transporter des mutations dans l’un des trois gènes qui se traduisent presque toujours par la maladie d’Alzheimer précoce. Il comprendra des personnes qui portent ces mutations ainsi que des parents non porteurs qui agiront comme une sorte de groupe témoin. Les gens sont éligibles pour être dans l’étude s’ils ont 11 à 25 ans de moins que l’âge à laquelle ils devraient développer la maladie d’Alzheimer en fonction de leurs antécédents familiaux (généralement cela se produit dans les années 30, 40 ou 50).
La partie principale de l’essai se déroulera pendant deux ans, les participants randomisés pour recevoir le médicament ou un placebo tous les trois mois. Par la suite, les gens pourront prendre ouvertement le médicament pendant encore quatre ans s’ils le souhaitent. Parce que les bénévoles sont si jeunes, les chercheurs ne s’attendent pas à voir des changements dans leur cognition pendant l’essai. Mais ils pourront voir si RemternEtug peut notamment ralentir ou même arrêter l’accumulation de la plaque amyloïde dans le cerveau des gens.
«Mon grand-père est décédé d’Alzheimer, tout comme sa mère et tous ses frères sauf un», a déclaré Hannah Richardson, 24 ans, participante au procès de prévention primaire, dans un déclaration Fourni par la Washington University School of Medicine. «Je suis heureux d’être impliqué dans l’essai de prévention primaire et de m’impliquer dans la recherche parce que je sais à quel point c’est important.»
Les chercheurs disent qu’il faudra environ quatre à cinq ans pour signaler les résultats de la première étape contrôlée par le placebo de l’essai, tandis que toute l’étude est sur la bonne voie pour être achevée d’ici 2034. Mais ils prévoient de garder un œil sur ces patients pour beaucoup années après. Et les leçons que nous apprenons de cette recherche sont susceptibles d’aider les scientifiques à mieux comprendre à la fois la maladie d’Alzheimer précoce et classique.
«Cette étude innovante dans cette population de patients spéciale d’Alzheimer a le potentiel d’avoir un impact significatif sur la façon dont nous empêchons la maladie d’Alzheimer, sauvant les individus et les familles de l’angoisse de cette maladie mortelle», a déclaré Maria C. Carrillo, chef des sciences de l’Association Alzheimer, à l’association, à l’association d’Alzheimer, à l’association, à l’association d’Alzheimer, à l’association, à l’association d’Alzheimer, à la une déclaration.
