Besoin de méthodes d’administration meilleures et plus spécifiques pour les thérapies géniques dans la dystrophie musculaire : Melissa Spencer, PhD
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« Les vecteurs MyoAAV fonctionnent bien à des doses plus faibles et sont moins tropiques pour le foie. En déciblant le foie, vous avez plus de disponibilité pour les muscles, car le foie agit comme un énorme puits pour l’AAV. Le ciblage des cellules souches musculaires est crucial pour le long- thérapie durable, notamment avec CRISPR, car une modification génétique permanente dans ces cellules pourrait améliorer la durabilité du traitement.
La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), une maladie grave et progressive entraînant une fonte musculaire, a toujours été prise en charge grâce à des traitements de soutien visant à améliorer la qualité de vie, à retarder la progression de la maladie et à gérer les complications. Au fil des années, le nombre de nouveaux traitements de fond contre la DMD s’est accru, couronné par l’approbation en 2023 d’Elevidys (Sarepta), la première thérapie génique destinée aux patients vivant avec la maladie. Thérapie génique basée sur un vecteur de virus adéno-associé (AAV), le médicament a été initialement approuvé par la voie d’approbation accélérée, puis est passé à l’approbation traditionnelle peu de temps après.
Bien que les thérapies géniques soient très prometteuses pour le traitement des dystrophies musculaires, de nombreuses questions restent sans réponse concernant leurs bénéfices à long terme, ainsi que la faisabilité et la fonction d’un dosage efficace des patients qui en ont besoin. Lors de la réunion 2024 de l’American Association of Neuromuscular & Electrodiagnostic Medicine (AANEM), qui s’est tenue du 15 au 18 octobre à Savannah, en Géorgie, une présentation s’est concentrée sur les approches émergentes du traitement des dystrophies musculaires génétiques. Donnée par Melissa Spencer, PhD, la conférence s’est concentrée sur l’AAV, un véhicule de distribution utilisé pour transporter les acides nucléiques dans le corps pour les thérapies géniques, et sur l’efficacité de cette stratégie.
Spencer, professeur en résidence à UCLA Health, a également évoqué la difficulté d’évaluer la fonction ou les avantages fonctionnels de la DMD. Après son discours, elle s’est assise avec NeurologieLive® pour discuter des méthodes d’administration de la thérapie génique, en soulignant la nécessité de voies plus efficaces et plus spécifiques, en particulier avec des vecteurs myotropes et moins susceptibles d’être absorbés par le foie. Au cours de la discussion, elle a souligné les développements prometteurs de la technologie AAV, notamment les vecteurs MyoAAV, qui sont optimisés pour le ciblage musculaire et nécessitent des doses plus faibles. En outre, elle a évoqué les défis actuels liés au ciblage des cellules souches musculaires pour des traitements durables à long terme, notamment à l’aide de CRISPR.
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